¡Buenas noticias!
Nos alegra muchísimo poder compartir con vosotros que tanto Hodei como Ilargi van a recibir el medicamento Miglustat. Ya han pasado el proceso de tramitación y se ha aprobado para los dos.
Como os comentamos en una publicación anterior, el Miglustat es un medicamento que ya está aprobado para otro tipo de enfermedades. Actualmente se está probando su uso para pacientes con Batten, y parece que tiene un efecto ralentizador sobre la progresión de los síntomas.
Se está llevando a cabo un ensayo clínico en pacientes con Batten CLN3 impulsado por Beyond Batten Disease Foundation, y los resultados obtenidos hasta el momento parecen prometedores. También nos llegan valoraciones positivas de otras familias que lo están administrando a sus hijos e hijas con Batten CLN6.
Así que estamos encantados de que se haya conseguido la aprobación para administrar Miglustat tanto a Hodei como a Ilargi.
No podemos dejar de agradecer a la familia de Marta y María que abrieran el camino aquí en España. La Asociación Marta y María CLN6 está volcada en su «Reto Miglustat» para Marta, a la que han denegado el medicamento. ¡Ella también merece esta oportunidad!
Desde Hodeilargi les queremos dar todo el apoyo posible. Estamos preparando una campaña que esperamos lanzar enseguida, para ayudarles a difundir, conseguir e incluso superar su objetivo. ¡Animaos a colaborar!
También aprovechamos para agradecer a la Charlotte & Gwenith Gray Foundation su impulso a la investigación de Batten CLN6 y su apoyo a las familias a nivel internacional.
Y por último agradecer como siempre a todas esas personas que han colaborado y siguen colaborando con sus iniciativas, donaciones y continuo apoyo en esta lucha diaria.
