Se suspende el programa de terapia génica para Batten CLN6
Queremos compartir con vosotros una noticia que hemos recibido recientemente y que tiene impacto en las opciones de investigación abiertas para la enfermedad de Batten CLN6 y en nuestros objetivos a corto plazo como asociación.
Amicus Therapeutics ha anunciado la suspensión de su programa de terapia génica para Batten CLN6.
Este anuncio llega después del análisis de los resultados del estudio de seguimiento a largo plazo a los pacientes que participaron en el ensayo clínico realizado en Columbus (Ohio). En este ensayo participaron 13 pacientes afectados por Batten CLN6, a los que se les administró una única dosis de la terapia génica AT-GTX-501.
La decisión de suspender el programa se ha tomado tras comprobar que el efecto estabilizador detectado inicialmente no se ha mantenido en el tiempo pasados 2 años tras la administración del tratamiento.
En 2020, en un primer anuncio de resultados provisionales, Amicus anunció que se observaba un efecto positivo de la terapia génica dos años después de su administración. Se detectó una estabilización de la función motora y del lenguaje en los pacientes que recibieron el tratamiento en comparación con pacientes que no lo recibieron.
Sin embargo, en el estudio a largo plazo se ha comprobado que este efecto no se ha conservado en el tiempo.
La suspensión del programa supone que por el momento no se continúa con la administración del tratamiento desarrollado por Amicus en una siguiente fase, debido a que no ha tenido el efecto deseado en los pacientes.
¿Cómo impacta esto en los objetivos de Hodeilargi?
En lo que respecta a Hodei e Ilargi, esto supone alejar en el tiempo un posible tratamiento de terapia génica que frene el avance de su enfermedad. Y nos lleva a la necesidad de explorar otras opciones en las que poder participar.
Esto sin duda es un revés, pero no nos rendimos en nuestra lucha.
Por nuestra parte, desde Hodeilargi estamos tratando de obtener información sobre el planteamiento a futuro que podría tener el programa de terapia génica para Batten CLN6 de Amicus Therapeutics. Es evidente que esta ha sido hasta el momento la opción en la que teníamos puestas más esperanzas, por estar en una fase de desarrollo más avanzada. Sin embargo, no hemos de perder de vista que se trata de un tratamiento en fase experimental y como tal, está en proceso de evaluación y mejora.
Así, además de promover el avance en la investigación de la terapia génica, tenemos también intención de colaborar en la financiación de otro tipo de actividades de investigación sobre la enfermedad de Batten. Para poder llegar a la fase clínica y desarrollar tratamientos y terapias efectivos es importante y necesario realizar investigación de base. Y para esta investigación básica se requiere inversión económica.
Actualmente estamos estableciendo contactos con otras asociaciones y entidades dedicadas a la enfermedad de Batten para llegar a acuerdos de colaboración.
Por otro lado, queremos recordaros que de forma paralela a promover la investigación de tratamientos para la enfermedad de Batten, seguimos luchando por mejorar la calidad de vida de Hodei e Ilargi.
Los pacientes afectados por enfermedades raras, y sus familias, necesitan visibilidad. Necesitan terapias auxiliares. Necesitan elementos de apoyo a la movilidad. Necesitan tener una amplia cobertura sanitaria. Todo esto supone muchos gastos para las familias.
Y nosotros, con vuestra ayuda, queremos hacerles la vida lo más fácil posible.
